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ANTISENSE RESEARCH REPORT

Lesen Sie im folgenden Link den Research Report von Corporate Connect über Antisense Therapeutics Ltd (ASX: ANP, WKN: 982306, US OTC: ATHJY) mit einem Kursziel von +152%: 

LINK: FDA Feedback as Good As It Gets

Highlights

Antisense Therapeutics hat von der US Food and Drug Administration (FDA) eine formale schriftliche Stellungnahme zu seinen Entwicklungsplänen für ATL1102 für nicht-ambulante Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten. In einer Phase-II-Studie hat ATL1102 sehr gut abgeschnitten. Der Zulassungsweg für eine Krankheit wie DMD kann vereinfacht und verkürzt werden. Um dies zu erreichen, ist es jedoch von entscheidender Bedeutung, die Anforderungen der Regulierungsbehörden zu ermitteln. 


FDA-Feedback: 
Die wichtigsten Punkte aus der Stellungnahme der FDA sind:

  • Die Ergebnisse der Phase-II-Studie von ATL1102 sind ausreichend, um größere Studien zu unterstützen, 
  • Höhere Dosen von ATL1102 (über 25mg/Woche) könnten in Betracht gezogen werden, wenn dies ausreichend begründet ist,
  • Eine einzelne, angemessen belastbare, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Studie mit dem primären Endpunkt PUL2.0 (Leistung der oberen Gliedmaßen 2.0) erscheint akzeptabel, um einen Zulassungsantrag zu unterstützen, 
  • Die sekundären Endpunkte, die durch MyoGrip, MyoPinch und die vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC) bewertet werden, erscheinen angemessen, 
  • Eine neunmonatige Studie an nicht-menschlichen Primaten (NHP) ist erforderlich, um die Phase II/IIb-Studie zu unterstützen, aber sie kann sich mit der IIb/III-Studie bis zu einer 6-monatigen Dosierung überschneiden, 
  • Die FDA hat Antisense vorgeschlagen, eine Fast Track Designation (FTD) zu beantragen und das Phase IIb/III-Studienprotokoll von Antisense zu überprüfen.